Генная терапия получает одобрение FDA и ценник в 2 миллиона $ за курс лечения

FDA одобрило в пятницу лечение спинальной мышечной атрофии - генетического заболевания, которое приводит к истощению мышц младенцев, потенциально убивая их до 2 лет.

Генная терапия под названием Zolgensma будет продаваться компанией AveXis, материнской компанией которой является Novartis.А потом появился ценник: 2,125 миллиона долларов за разовое лечение. Цена  сразу же разожгла споры вокруг растущей стоимости лекарств и способов их оплаты.

Лидеры Novartis заявили, что цена соответствует целевым показателям рентабельности, поскольку одобренное лечение стоит примерно половину того, что может стоить другое лечение спинальной мышечной атрофии, Spinraza, в течение 10 лет. Они сказали, что в компании будут внедрены программы поддержки пациентов и оплаты, и что они не ожидают, что личные расходы будут непомерными для пациентов, нуждающихся в лечении.

Спинальная мышечная атрофия - наследственное заболевание, вызываемое дефектным геном, приводящим к гибели нервных клеток, ответственных за движение мышц, которые позволяют нам ходить, разговаривать, дышать и глотать. Zolgensma заменяет рабочую копию этого гена в нервных клетках до того, как они умирают и развиваются симптомы.

По оценкам, 1 из 8 000 детей страдает от одной из генетических мутаций, которая вызывает спинальную мышечную атрофию.

https://edition.cnn.com/2019/05/24/health/novartis-zolgensma-gene-therapy-fda-approval-bn/index.html